研究グループ紹介

臨床試験グループ

1. 球脊髄性筋萎縮症患者の臨床研究

1-①リュープロレリン酢酸塩の臨床開発

名古屋大学神経内科では、遺伝性の神経筋疾患である球脊髄性筋萎縮症（SBMA）について臨床・基礎の両面から研究をすすめています。名古屋大学神経内科の基礎研究において、SBMAの動物モデルに対し病態抑制効果が証明されたLH-RHアゴニスト（リュープロレリン酢酸塩）を臨床応用する（TR; translational research）ために、数々の自主臨床研究、医師主導治験を実施してきました。それらの結果に基づき、2017年8月25日、リュープロレリン酢酸塩がSBMAの治療薬として薬事承認を受けることができました。

1-②メキシレチン塩酸塩の臨床開発

SBMA患者の多くは、寒冷暴露によって運動麻痺や巧緻運動障害の悪化を呈し、ADLを強く障害されることが経験的に知られていますが、その病態生理は解明されていません。予備的検討において、SBMA患者では健常人に比して、寒冷下で筋力の低下や遠位潜時の延長がみられることを見出しました。この現象から着想を得て実施した研究結果をもとに、SBMA患者に対するメキシレチン塩酸塩経口摂取の有効性及び安全性を検討する多施設共同ランダム化二重盲検クロスオーバー比較試験を実施しました。この結果、一部の運動機能に改善を認めたことから発展し、

2025年9月現在、医師主導治験として、球脊髄性筋萎縮症に対するメキシレチン塩酸塩の有効性及び安全性を検討する多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検並行群間比較試験 (Med-SBMA;第Ⅱ-Ⅲ相)を実施しています。

2. 筋萎縮性側索硬化症の臨床研究

筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者から得られるバイオサンプルの解析を中心に、ALSの進行に関連するバイオマーカーや発症前に変化するバイオマーカーの研究を実施しています。特にオミクス解析（トランスクリプトミクス、プロテオミクス、メタボロミクス、エクソソームmiRNAなど）を駆使して、対象物質の網羅的な測定を実施し、機械学習などを用いて解析しています。将来的には、これらのオミクス解析結果を統合して、患者さんの体内で何が起きているのかを明らかにすることを目標にしています。さらに、それらの病態を基礎研究において検証を行う、リバースTR（rTR）をテーマに病態解明、治療薬開発研究を進めています。